Was für ein barmherziger Drogenkonsum bedeutet für Krebspatienten und Onkologen

Was ist mit barmherzigen Drogenkonsum für Krebspatienten gemeint? Denken Sie über diese Fragen nach:

Was passiert, wenn nur eine Behandlung untersucht wird, die Ihnen helfen könnte, aber Sie die Zulassungsvoraussetzungen für klinische Studien nicht erfüllen? Was ist, wenn Sie alle alternativen Behandlungen außer einer vielversprechenden Behandlung, die noch nicht von der FDA genehmigt wurde, durchgefallen sind?

Wenn dies auftritt, hat die FDA einen Backup-Plan eingerichtet. Dies nennt man die Ausnahmeregelung für den Umgang mit Menschen mit besonderen Bedürfnissen oder den erweiterten Zugang zu Prüfmedikamenten. Was ist der Sinn und Zweck von "Compassionate Drug Use?"

Mitfühlender Drogenkonsum bezieht sich auf die Verwendung eines Prüfpräparats (experimentelles Arzneimittel) oder Medizinprodukt (eines noch nicht von der FDA zugelassenen)

außerhalb einer klinischen Studie zur Behandlung, wenn keine alternative zufriedenstellende Behandlung verfügbar ist. Vor der Zulassung durch die FDA kann ein Prüfpräparat in den Vereinigten Staaten weder verkauft noch vermarktet werden. Was ist ein Investigational New Drug (IND)? – Überprüfung klinischer Studien und der Prozess der FDA-Zulassung

Vor der Erörterung des mitfühlenden Drogenkonsums kann dies helfen, den Prozess eines neuen Arzneimittels oder Verfahrens bei seiner Entwicklung zu unterstützen und zu beschreiben und letztendlich entweder vom FDA-Zulassungsverfahren abgelehnt oder genehmigt zu werden zur Verwendung in der Öffentlichkeit. Für diese Diskussion werde ich den Prozess auf Medikamente allein beschränken.

Der erste Schritt, den Forscher bei der Beurteilung einer möglichen Medikation verwenden, sind nicht-menschliche Studien. Neue Medikamente in dieser Umgebung werden entweder an Krebszellen getestet, die in einer Schale im Labor gezüchtet werden, oder an anderen Tieren, wie Mäusen. Wenn diese Studien als ausreichend vollständig betrachtet werden, durchlaufen die menschlichen Tests 3 Phasen klinischer Studien.

Klinische Studien der Phase 1 werden an einer kleinen Anzahl von Menschen durchgeführt und sollen die Frage beantworten: "Ist das Medikament sicher?" Phase-2-Studien sind der nächste Schritt, um die Frage zu beantworten: "Funktioniert die Behandlung?" Die letzte Stufe vor der FDA-Zulassung (oder Abstoßung) sind klinische Phase-III-Studien, die zur Beantwortung der Frage verwendet wurden: "Läuft die Behandlung besser als bei Standard-zugelassenen Behandlungen oder mit weniger Nebenwirkungen?"

Unter Verwendung dieses Szenarios würde der mitfühlende Drogenkonsum die Verwendung eines Medikaments sein, das sich vor der Zulassung durch die FDA in einer der Phasen klinischer Studien befindet, jedoch nicht als Teilnehmer an einer der klinischen Studien.

Wann könnte sich jemand für einen barmherzigen Drogenkonsum qualifizieren (Compassionate Use Exemption)?

Idealerweise würden Krebspatienten, die von einem neuen Prüfpräparat (IND) profitieren könnten, in eine aktive klinische Studie aufgenommen, die dieses Medikament untersucht. Das heißt, einige Personen, die von einem untersuchten Medikament profitieren könnten, passen aus Gründen wie dem Alter, früheren Behandlungen, dem Leistungsstatus oder anderen Ausschlussbedingungen möglicherweise nicht in die spezifischen Kriterien für die Aufnahme in diese klinische Studie. In diesem Fall müssen 2 Kriterien erfüllt sein:

Es darf keine zufriedenstellende Alternativtherapie geben, die zur Diagnose, Überwachung oder Behandlung einer schweren Krankheit zur Verfügung steht, unddas wahrscheinliche Risiko für die Person aus dem Prüfpräparat (oder -verfahren) nicht größer ist als das wahrscheinliche Risiko von der Krankheit selbst.

Was ist erweiterter Zugang zu Investigational Drugs?

Wenn Sie FDA-Dokumente durchlesen, fragen Sie sich vielleicht, worin der Unterschied zwischen erweitertem Zugang und Ausnahmeregelungen für Mitgefühl liegt oder ob sie austauschbar verwendet werden. Die Antwort ist, dass es drei Stufen erweiterten Zugangs gibt Diese Patientengruppen umfassen:  die Verwendung von Prüfmedikamenten für einzelne Patienten  mittlere Patientenpopulationen (bis zu 100) und  größere Patientengruppen (mehr als 100)  Anforderungen an den individuellen Zugang zu Prüfmedikamenten für Krebs  Für den individuellen Zugang müssen folgende Voraussetzungen erfüllt sein:

Das Medikament (oder Verfahren) muss für die Diagnose, Überwachung oder Behandlung einer schweren Krankheit bestimmt sein.

Der Patient muss für laufende klinische Studien des Medikaments nicht in Frage kommen.

Die FDA muss feststellen, dass die Ausnahmeregelung für die Anwendung von "Compassionate Use" nicht in irgendeiner Phase der laufenden klinischen Studien mit dem Medikament interferieren wird.
Es darf keine zufriedenstellende Alternative oder vergleichbare Behandlung für den Patienten geben, oder der Patient ist nicht in der Lage, diese alternativen Therapien zu tolerieren.

Ein Patient muss eine Krebsdiagnose haben, für die das Prüfpräparat Aktivität gezeigt hat. Mit anderen Worten, die FDA muss feststellen, dass es genügend Beweise gibt, dass das Medikament sicher und wirksam ist, um seine Verwendung für einen bestimmten Patienten zu rechtfertigen.

Ein Patient muss in der Regel eine Standardbehandlung erhalten haben, die nicht erfolgreich ist.

Das Medikament muss für einen schweren oder lebensbedrohlichen Zustand verwendet werden, in dem die Risiken der experimentellen Behandlung die Risiken einer Nichtbehandlung überwiegen. Mit anderen Worten, das Risiko, einschließlich des Todes, der experimentellen Behandlung wird als geringer angesehen als das Risiko des Todes durch die Krankheit ohne die Behandlung.

Das Erhalten des Rauschgifts schließt die aktive Teilnahme des Arztes und des Patienten ein
der Arzt muss bereit sein, das Rauschgift zu führen und die Behandlungsüberwachung abzuschließen
Das Unternehmen, das das Rauschgift herstellt, muss zustimmen, das Rauschgift zur Verfügung zu stellen (die FDA kann nicht "zwingen" Unternehmen, um das Medikament bereitzustellen.) Wenn das Unternehmen die Zahlung für das Medikament fordert, muss der Patient diese Zahlung leisten.
Die FDA wird nach Erhalt des Antrags eine Entscheidung darüber treffen, ob eine Ausnahmeregelung für den Einsatz von Personen erlaubt ist oder nicht. Es ist wichtig zu beachten, dass, während dies wie ein schwieriger Prozess klingt,
seit 2009 die FDA hat die überwiegende Mehrheit genehmigt, wenn die Prüfung neuer Medikamente Anwendungen erhalten hat
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Antragsverfahren für den Umgang mit Drogenkonsum
Es gibt 2 Arten von Anwendungen für den Einsatz mitfühlender Drogen. Dazu gehören:
Notfallsbenutzung –
In einer Notfallsituation kann eine Anfrage per Telefon (oder einer anderen schnellen Form der Kommunikation) gestellt werden, und ein FDA-Beamter kann telefonisch eine Genehmigung erteilen, um mit der Behandlung zu beginnen. Der behandelnde Arzt muss diese verbale Zulassung innerhalb von 15 Tagen nach der mündlichen Genehmigung der FDA zur Verwendung des Arzneimittels mit einem schriftlichen Prüfpräparat zur Anwendung von Arzneimitteln überprüfen. (Wenn in einer Notfallsituation keine Zeit für die Genehmigung durch das Prüfinstitut (IRB) besteht, kann die Behandlung ohne IRB-Zulassung beginnen, sofern der IRB vom behandelnden Arzt innerhalb von 5 Arbeitstagen benachrichtigt wird.)
Compassionate Use (Einzelner Patientenzugang) – Sofern es keinen lebensbedrohlichen Notfall gibt, muss der behandelnde Arzt einen neuen Antrag auf eine neue Anwendung des Arzneimittels ausfüllen. Sobald diese Anwendung bei der FDA eingereicht wurde, hat die FDA eine Frist von 30 Tagen, während der die Anwendung überprüft werden kann und eine Entscheidung über die Annahme oder Ablehnung getroffen werden kann. Denken Sie daran, dass die Entscheidung in den meisten Fällen so schnell wie möglich an den behandelnden Arzt weitergeleitet wird.(Da sich diese Informationen mit der Zeit ändern, sehen Sie in den am Ende dieses Artikels aufgelisteten FDA-Quellen nach den aktuellsten Informationen.)

Was Sie als Patient wissen müssen

Es gibt mehrere Dinge, die Sie im Auge behalten sollten Sie erwägen den Einsatz eines Prüfpräparats. Dazu gehören:

Das Medikament (oder Verfahren) kann ernsthafte Risiken beinhalten. Da das Medikament (oder Verfahren) noch nicht von der FDA zugelassen wurde, ist nicht bekannt, ob das Prüfpräparat besser oder schlechter ist als das Standardmedikament. Sie können keinen zusätzlichen Nutzen von der Droge erhalten.
Die kurzfristigen Nebenwirkungen und langfristigen Nebenwirkungen der Droge sind noch nicht vollständig bekannt. Die Verantwortung Ihres Arztes bei der Verwendung von mitfühlendem Drogenkonsum

Bei der Beantragung eines mitfühlenden Drogenkonsums wird Ihr behandelnder Onkologe (derjenige, den Sie sich selbst umsorgt haben) für die Anwendung, Verwaltung und Dokumentation der Behandlung verantwortlich sein.

Der behandelnde Arzt muss einen Antrag wie oben beschrieben ausfüllen.

Der behandelnde Arzt ist dafür verantwortlich, ein Behandlungsprotokoll vorzulegen und der FDA einen Bericht über den Behandlungserfolg, die Zusammenfassung und etwaige Nebenwirkungen vorzulegen.

Der behandelnde Arzt ist dafür verantwortlich, das Arzneimittel vom Hersteller / Entwickler zu beziehen und alle verbleibenden Arzneimittel nach der Behandlung zu berücksichtigen.
Der behandelnde Arzt muss zustimmen, den Patienten während der gesamten Behandlung zu überwachen und dabei alle Richtlinien und Verantwortlichkeiten zu befolgen, wenn er die Rolle des Untersuchers für diesen Patienten übernimmt.