Neue und anstehende Behandlungsoptionen für primäre Myelofibrose

Die einzige kurative Therapie für primäre Myelofibrose (PMF) ist die Stammzelltransplantation, diese Therapie wird jedoch nur für Patienten mit hohem und mittlerem Risiko empfohlen. Selbst in dieser Gruppe können Alter und andere medizinische Bedingungen die mit einer Transplantation verbundenen Risiken erhöhen, was sie zu einer weniger als ideellen Therapie macht. Darüber hinaus haben nicht alle Menschen mit PMF mit hohem und mittlerem Risiko einen geeigneten Spender für Stammzelltransplantate (gleichgeschlechtliche Geschwister oder nicht verwandte Spender).

Es wird empfohlen, dass Menschen mit PMF mit niedrigem Risiko eine Behandlung erhalten, die darauf abzielt, die mit der Krankheit verbundenen Symptome zu reduzieren.

Vielleicht hat Ihr Arzt Ihnen gesagt, dass die Transplantation nicht die beste Option für Sie ist oder dass kein geeigneter Spender identifiziert werden kann oder Sie andere Erstlinientherapien für PMF nicht toleriert haben. Natürlich könnte Ihre nächste Frage sein – welche anderen Behandlungsmöglichkeiten gibt es? Glücklicherweise gibt es viele laufende Studien, die versuchen, zusätzliche Behandlungsmöglichkeiten zu finden. Wir werden einige dieser Medikamente kurz überprüfen.

JAK2-Inhibitoren

Ruxolitinib, ein JAK2-Inhibitor, war die erste zielgerichtete Therapie, die für PMF identifiziert wurde. Mutationen im JAK2-Gen wurden mit der Entwicklung von PMF in Verbindung gebracht.

Ruxolitinib ist eine geeignete Therapie für Menschen mit diesen Mutationen, die keine Stammzelltransplantation durchführen können. Glücklicherweise hat es sich auch bei Menschen ohne JAK2-Mutationen als hilfreich erwiesen.

Es wird weiter geforscht, um ähnliche Medikamente (andere JAK2-Hemmer) zu entwickeln, die bei der Behandlung von PMF verwendet werden könnten, sowie die Kombination von Ruxolitinib mit anderen Medikamenten.

Momelotinib ist ein weiterer JAK2-Inhibitor, der zur Behandlung von PMF untersucht wird. Frühe Studien festgestellt, dass 45 Prozent der Menschen, die Momelotinib erhalten hatten Verringerung der Milzgröße.

Etwa die Hälfte der untersuchten Personen hatte eine Verbesserung ihrer Anämie und mehr als 50 Prozent konnten die Transfusionstherapie abbrechen. Thrombozytopenie (niedrige Thrombozytenzahl) kann sich entwickeln und die Wirksamkeit einschränken. Momelotinib wird in einer Phase-3-Studie mit Ruxolitinib verglichen, um seine Rolle bei der Behandlung von PMF zu bestimmen.

Immunmodulatorische Medikamente

Pomalidomid ist ein immunmodulatorisches Medikament (Medikamente, die das Immunsystem verändern). Es ist verwandt mit Thalidomid und Lenalidomid. Im Allgemeinen werden diese Medikamente mit Prednison (ein Steroid-Medikament) gegeben.

Thalidomid und Lenalidomid wurden bereits als Behandlungsoptionen in PMF untersucht. Obwohl beide Vorteile zeigen, ist ihre Verwendung oft durch Nebenwirkungen begrenzt. Pomalidomid wurde als weniger toxische Option entwickelt. Einige Patienten haben eine Verbesserung der Anämie, aber keine Auswirkung auf die Milzgröße. Angesichts dieses begrenzten Nutzens gibt es laufende Studien, die sich mit der Kombination von Polmalidomid mit anderen Wirkstoffen wie Ruxolitinib zur Behandlung von PMF befassen.

Epigenetische Medikamente

Epigenetische Medikamente sind Medikamente, die die Expression bestimmter Gene beeinflussen, anstatt sie physisch zu verändern. Eine Klasse dieser Medikamente sind Hypomethylierungsmittel, zu denen Azacitidin und Decitabin gehören.

Diese Medikamente werden derzeit zur Behandlung des myelodysplastischen Syndroms eingesetzt. Studien zur Rolle von Azacitidin und Decitabin befinden sich in frühen Phasen. Die anderen Medikamente sind Histon Deacetlyase (HDAC) -Hemmer wie Givinostat und Panobinostat. Everolimus Everolimus ist ein Medikament, das als mTOR-Kinase-Hemmer und Immunsuppressivum klassifiziert wird. Es ist FDA (Food and Drug Administration) für die Behandlung von verschiedenen Krebsarten (Brust-, Nierenzellkarzinom, neuroendokrinen Tumoren, etc.) und um Organabstoßung bei Personen, die Organtransplantation (Leber oder Niere) erhalten haben, zugelassen. Everolimus wird oral eingenommen.

Frühere Studien deuten darauf hin, dass es Symptome, Milzgröße, Anämie, Thrombozytenzahl und Anzahl der weißen Blutkörperchen verringern kann.

Imetelstat

Imetelstat wurde bei verschiedenen Krebsarten und Myelofibrose untersucht. In frühen Studien hat es eine Remission (verstorbene Anzeichen und Symptome von PMH) bei manchen Menschen mit mittel- oder hochgradigem PMF ausgelöst.

Wenn Sie nicht auf die Erstbehandlung ansprechen, können Sie sich bei einer klinischen Studie Zugang zu neuartigen Therapien verschaffen. Derzeit gibt es mehr als 20 klinische Studien zur Beurteilung der Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit Myelofibrose. Sie können diese Option mit Ihrem Arzt besprechen.

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