Die FDA hat Gentherapie erstmals zugelassen – ein historischer Schritt in den Annalen der Medizin. Die neue Behandlung – Kymriah (tisagenlecleucel) – verwendet modifizierte T-Zellen gegen Leukämie.
Die Zulassung von Kymriah dient als Vorbote für die Zulassung anderer Formen der Gentherapie, die Krebs und andere schwere Krankheiten durch einen neuartigen und aufregenden Ansatz bekämpfen: die Reprogrammierung des Körpers durch künstliche Mittel.
Zellbasierte Gentherapie
Zellbasierte Gentherapie bezieht sich auf die Praxis, neues genetisches Material in eine bestimmte Zellpopulation einzuführen und diese veränderten Zellen dann wieder in den Körper einzuführen. Sobald diese neuen Zellen im Körper sind, können sie Proteine produzieren, die helfen, Krebs oder andere ernsthafte Krankheiten zu bekämpfen.
Kymriah beinhaltet die Einführung von genetisch veränderten T-Zellen – eine Art von Lymphozyten oder weißen Blutkörperchen – in den Körper. Diese modifizierten T-Zellen erkennen und greifen Leukämiezellen an.
Gentherapie ist der Chemotherapie vorzuziehen, da Gentherapien weniger toxisch sind. Chemotherapie wirkt sich auf den ganzen Körper aus und verursacht körperweite Nebenwirkungen. Mit der zellbasierten Gentherapie werden neu entwickelte Zellen lokal infundiert und bekämpfen spezifisch Tumore.
Kymriah ist nicht nur eine Form der Gentherapie, sondern auch ein Immuntherapeutikum. Die Immuntherapie nutzt die Kraft des Immunsystems zur Behandlung von Krankheiten.
Kymriah erklärt
In technischer Hinsicht ist Novartis Kymriah eine experimentelle chimäre Antigenrezeptor (CAR) -T-Zelltherapie, die verwendet wird, um rezidivierte oder refraktäre (d. H. Resistent gegen Behandlung) akute lymphoblastische B-Zell-Leukämie zu behandeln.
Kymriah ist eine maßgeschneiderte Form der Immuntherapie, bei der die eigenen T-Zellen des Patienten zuerst gesammelt und dann an ein Herstellungszentrum geschickt werden.
Die T-Zellen werden mit einem Verfahren geerntet, das als Leukapherese bezeichnet wird.
Im Herstellungszentrum werden diese T-Zellen so modifiziert, dass sie ein Gen enthalten, das für die CAR-Expression kodiert. Diese modifizierten Zellen werden dann in den Patienten zurück infundiert. Sobald sie im Körper sind, zielen CARs auf ein spezifisches Antigen namens CD19, das sich auf der Oberfläche von Leukämiezellen befindet und diese Krebszellen abtötet. Sobald sie im Blut sind, wachsen und expandieren diese modifizierten T-Zellen, um Krebs innerhalb von zwei oder drei Wochen auszurotten.
Experten der FDA haben ihre Zulassung von Kymriah für einen einzigen Arm einer klinischen Phase-II-Studie genehmigt, in der 63 Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene mit rezidivierender oder refraktärer akuter lymphoblastischer B-Zell-Leukämie eine einmalige Dosis der Behandlung erhielten. Von diesen Teilnehmern gingen 83 Prozent nach drei Monaten in Remission. Darüber hinaus blieben 75 Prozent nach sechs Monaten krankheitsfrei. Wichtig ist, dass Kymriah von der FDA die Priority Review- und Breakthrough Therapy-Bezeichnungen erhalten hat.
Akute lymphatische Leukämie ist ein Krebs des Knochenmarks und des Blutes. Es bewirkt, dass der Körper abnormale Lymphozyten bildet. Diese abnormen Blutzellen verdrängen schnell gesunde Blutzellen im Knochenmark. Wir brauchen unsere Blutzellen, um zu überleben.
Wenn die Anzahl der normalen Blutzellen drastisch abnimmt, kann der Tod folgen.
Obwohl ältere Erwachsene ALL entwickeln können, ist es in erster Linie eine Erkrankung von Kindern. Etwa 90 Prozent der Kinder mit ALL gehen nach der Behandlung in Remission. Kymriah ist zur Anwendung bei Patienten zugelassen, die jünger als 25 Jahre alt sind und entweder an Krebs erkrankt sind oder an Krebs erkranken, der behandlungsresistent ist.
Bedenken über Kymriah
Eine mögliche negative Nebenwirkung jeder Art von monoklonaler Antikörper-Therapie ist das Zytokin-Release-Syndrom, eine Infusionsreaktion, die auch Zytokinsturm genannt wird. Cytokine sind kleine Proteine, die von Zellen sezerniert werden und Auswirkungen auf andere Zellen haben.
Bei den meisten Menschen sind die Symptome des Zytokinfreisetzungssyndroms leicht oder mäßig und können leicht behandelt werden. Zu diesen Symptomen gehören:
- niedriger Blutdruck
- Erschöpfung
- Tachykardie
- Kopfschmerzen
- Fieber
- Übelkeit
- Schüttelfrost
- Ausschlag
- Kratzen im Hals
- Atembeschwerden
Patienten mit Blutkrebs – wie ALL – haben jedoch ein höheres Risiko, einen schweren Zytokinsturm mit lebensbedrohlichen Symptomen zu entwickeln. Aus diesem Grund müssen Infusionen in hochvolumigen Zentren mit Spezialisten durchgeführt werden, die darauf geschult sind, schwere Komplikationen wie Zytokinsturm zu behandeln.
Schließlich wird erwartet, dass Kymriah rund 500.000 US-Dollar kostet. Trotzdem ist die Behandlung mit Kymriah immer noch billiger als eine Knochenmarktransplantation, die üblicherweise bei der Behandlung von Leukämie verwendet wird.
Ein Wort von Verywell
Refraktär oder rückfällig ALL ist eine tödliche Krankheit. Die Genehmigung von Kymriah gibt Hoffnung für einige hundert junge Menschen in den Vereinigten Staaten, die keine Behandlungsmöglichkeiten mehr haben. Es hat sich in klinischen Studien bewährt. Die klinischen Studien waren jedoch zeitlich begrenzt, und es bleibt abzuwarten, ob Kymriah lebenslange Remissionen induzieren kann.
Die Zulassung einer Form der Gentherapie durch die FDA läutet erstmals ein neues Zeitalter der Medizin ein: ein Zeitalter, in dem wir unsere Zellen neu programmieren können, um Krebs und andere tödliche Krankheiten zu bekämpfen.
