Was ist ein Orphan Drug und was ist der Orphan Drug Act? Warum sind Forschung und Entwicklung für diese Medikamente wichtig und welche Hindernisse gibt es?
Was ist ein Orphan Drug? – Definition
Ein Orphan Drug ist ein Medikament (Arzneimittel), das aufgrund des Fehlens eines Unternehmens unterentwickelt bleibt, um das Medikament gewinnbringend zu finden. Oft ist der Grund dafür, dass das Medikament nicht rentabel ist, dass es relativ wenige Menschen gibt, die das Medikament kaufen werden, wenn es gegen die Forschung und Entwicklung abgewogen wird, die benötigt wird, um das Medikament herzustellen.
In einfachen Worten, Orphan Drugs sind diejenigen, von denen Unternehmen nicht erwarten, dass sie viel Geld verdienen, und stattdessen ihre Bemühungen auf Drogen richten, die Geld einbringen.
Warum manche Medikamente "Orphan Drugs" sind
Pharma- und Biotech-Unternehmen forschen und entwickeln ständig neue Medikamente zur Behandlung von Krankheiten, und neue Medikamente kommen häufig auf den Markt. Menschen, die an seltenen Krankheiten oder Störungen leiden, sehen auf der anderen Seite nicht die gleiche Aufmerksamkeit für ihre Krankheiten. Dies liegt daran, dass ihre Zahl gering ist und der potenzielle Markt für neue Medikamente zur Behandlung dieser seltenen Krankheiten (die gemeinhin als "Orphan Drugs" bezeichnet werden) ebenfalls gering ist.
Eine seltene Krankheit tritt bei weniger als 200.000 Personen in den Vereinigten Staaten oder weniger als 5 pro 10.000 Personen in der Europäischen Union auf. Regierungsregulierungsbehörden in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union haben daher Schritte unternommen, um diese Ungleichheit in der Medikamentenentwicklung zu reduzieren. Anreize zur Steigerung der Entwicklung von Orphan Drugs Anerkennen, dass adäquate Medikamente für seltene Erkrankungen in den USA und den Pharmaunternehmen nicht entwickelt wurden Bei der Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten würde der US-Kongress 1983 den Orphan Drug Act erlassen.
Das US-amerikanische Büro für die Entwicklung von Orphan-Produkten
Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA ist dafür verantwortlich, Sicherheit und Wirksamkeit zu gewährleisten von Medikamenten auf dem Markt in den Vereinigten Staaten.
Die FDA hat das Office of Orphan Product Development (OOPD) gegründet, um bei der Entwicklung von Orphan Drugs (und anderen medizinischen Produkten für seltene Erkrankungen) zu helfen, einschließlich der Gewährung von Forschungsstipendien.
Orphan Drugs, wie andere Medikamente, müssen noch durch Forschung und klinische Tests sicher und effektiv gefunden werden, bevor die FDA sie für das Marketing genehmigt.
Der Orphan Drug Act von 1983
Der Orphan Drug Act bietet Anreize, Unternehmen dazu zu bringen, Medikamente (und andere medizinische Produkte) für die kleinen Märkte von Personen mit seltenen Erkrankungen zu entwickeln (in den USA betreffen 47 Prozent der seltenen Erkrankungen weniger als 25.000 Menschen) ). Zu diesen Anreizen gehören: • Bundessteuergutschriften für die durchgeführte Forschung (bis zu 50 Prozent der Kosten) für die Entwicklung eines Orphan Drugs.
Ein garantiertes 7-Jahres-Monopol für den Verkauf von Medikamenten für das erste Unternehmen, das die FDA-Marktzulassung für ein bestimmtes Medikament erhält. Dies gilt nur für die genehmigte Verwendung des Arzneimittels. Ein anderer Antrag für eine andere Verwendung könnte auch von der FDA genehmigt werden, und das Unternehmen hätte exklusive Vermarktungsrechte für das Medikament für diesen Zweck.
Verzicht auf Zulassungsgebühren und jährliche FDA-Produktgebühren.
- Vor der Verabschiedung des Orphan Drug Act standen wenige Orphan Drugs zur Behandlung seltener Krankheiten zur Verfügung.
- Seit dem Gesetz wurden mehr als 200 Orphan Drugs von der FDA für das Inverkehrbringen in den USA zugelassen
- Wirkung des Orphan Drug Act in US Pharmaceuticals
Seit der Gründung des Orphan Drug Act im Jahr 1983 ist er verantwortlich für die Entwicklung vieler Medikamente. Bis 2012 gab es mindestens 378 Medikamente, die durch diesen Prozess genehmigt wurden, und die Zahl steigt weiter.
Beispiel für Arzneimittel, die aufgrund des Orphan Drug Act erhältlich sind
Zu den zugelassenen Medikamenten gehören solche wie:
Adrenocorticotropes Hormon (ACTH) zur Behandlung von Kinderkrämpfen
Tetrabenzin zur Behandlung der Chorea, die bei Menschen mit Huntington-Krankheit auftritt
Enzymersatztherapie für Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit, Morbus Pompe
- Internationale Forschung und Entwicklung für Orphan Drugs
- Wie der US-Kongress hat die EU-Regierung erkannt, dass die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs gesteigert werden muss.
- Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden
Die Europäische Arzneimittelagentur (EMEA) wurde 1995 gegründet und ist für die Gewährleistung der Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln auf dem EU-Markt verantwortlich. Es vereint die wissenschaftlichen Ressourcen der 25 EU-Mitgliedstaaten. Im Jahr 2000 wurde der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) gegründet, um die Entwicklung von Orphan Drugs in der EU zu überwachen.
Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden
Die vom Europäischen Rat verabschiedete Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden bietet Anreize für die Entwicklung von Orphan Drugs (und anderen Arzneimitteln für seltene Erkrankungen) in der EU, darunter:
Gebührenbefreiungen für Marktzulassungsprozess.
Ein garantiertes 10-Jahres-Monopol für den Verkauf von Medikamenten für das erste Unternehmen, das eine EMEA-Marktzulassung für ein Medikament erhält. Dies gilt nur für die genehmigte Verwendung des Arzneimittels.
Gemeinschaftszulassung – ein zentralisiertes Zulassungsverfahren, das sich auf alle Mitgliedstaaten der EU erstreckt.
- Protokollhilfe, dh Bereitstellung von wissenschaftlicher Beratung für Arzneimittelhersteller über die verschiedenen Tests und klinischen Versuche, die für die Entwicklung eines Arzneimittels erforderlich sind.
- Die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden hatte in der EU die gleiche positive Wirkung wie der Orphan Drug Act in den USA, wodurch die Entwicklung und Vermarktung von Orphan Drugs für seltene Erkrankungen stark gefördert wurde.
- Endergebnis des Orphan Drug Act
- Zu der Zeit gibt es viele Kontroversen über den Orphan Drug Act, mit der Notwendigkeit der Behandlung von seltenen Krankheiten auf der einen Seite der Skala und Fragen zur Nachhaltigkeit auf der anderen Seite. Zum Glück haben diese Taten sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in Europa das Bewusstsein für die vielen seltenen Krankheiten geschärft, die, wenn sie zusammengefügt werden, nicht allzu ungewöhnlich sind.
