Der astronomisch hohe Preis der neuen Hepatitis-C-Medikamente war schockierend und sicherlich beunruhigend für diejenigen, die mit einer hohen Auszahlung der Nebenkosten konfrontiert sind oder, noch schlimmer, die Deckung verweigert. Dies wirft die naheliegende Frage auf: Warum sind diese lebensrettenden Medikamente so teuer? Es ist wichtig, im Voraus hervorzuheben, dass diese Medikamente Leben retten.Sie beugen Leberkrebs vor, vermeiden das Fortschreiten zu Leberzirrhose und können den Tod oder die Notwendigkeit einer Lebertransplantation vermeiden.Beginnen wir am Anfang und verfolgen unseren Weg zu diesem Moment. Im Jahr 2010 waren Interferon und Ribavirin der Behandlungsstandard für Hepatitis C. Für den häufigsten Stamm (Genotyp 1) lag die Erfolgsrate bei etwa 50 Prozent, und selbst dies führte zu erheblichen Kosten in Bezug auf Nebenwirkungen, Behandlungsdauer (6-12 Monate) und Preisschild ($ 50.000- $ 70.000) unter Berücksichtigung der umfangreichen Bluttestüberwachung und der zu diesem Zeitpunkt erforderlichen Bürobesuche.
Im Jahr 2011 wurde die erste Welle von direkt wirkenden, antiviralen Wirkstoffen (DAA) zugelassen (Telaprevir und Boceprevir), die den Erfolg auf 70 Prozent verbesserten, aber auch in Verbindung mit Interferon und Ribavirin verabreicht werden mussten. Die zusätzlichen Nebenwirkungen dieser Medikamente begrenzten die Begeisterung trotz der höheren Erfolgsrate und höheren Kosten.
Die Patienten wollten eine Therapie, die frei von Interferon-Nebenwirkungen war, von kurzer Dauer und mit hoher Heilungsrate.
Ab 2016 wurden mehrere noch neuere Wirkstoffe von der FDA zugelassen, deren Erfolgsraten häufig bei fast 90 Prozent der Patienten liegen oder bei wenigen Nebenwirkungen höher sind. Im Jahr 2013 kam der erste dieser neuen Agenten (Sofosbuvir [Sovaldi] und Simeprevir [Olysio]).
Das Preisschild für viele dieser Wirkstoffe war ebenfalls beeindruckend. Einige kosten ab 2016 1.000 bis 1.200 USD pro Pille. Pro Pille! Ein zwölfwöchiger Therapiekurs könnte zwischen 86.000 und 94.000 US-Dollar kosten – ohne Arztbesuche oder Labortests. Wenige konnten sich diese Agenten ohne ausgezeichnete Versicherungshilfe leisten.
Wer bestimmt den Preis?
Die kurze Antwort lautet, dass das Pharmaunternehmen, das das Produkt entwickelt hat, den Preis bestimmt. Dies ist der Großhandel Anschaffungskosten (WAC). Sie sind nicht zur Rechtfertigung verpflichtet. In dieser Hinsicht sind jedoch einige Fakten zu berücksichtigen. Es kostet im Durchschnitt 2,6 Milliarden Dollar und dauert 10 Jahre, bis ein Medikament die FDA-Zulassung erhält, und nur etwa zwei von zehn vermarkteten Medikamenten verdienen laut einer Studie der Tufts University genug, um ihre Entwicklungskosten zu decken. Pharmacy Benefit Manager (PBMs) und Veteran’s Affairs konnten in einigen Fällen Rabatte von bis zu 46 Prozent oder mehr aushandeln. Dies hilft eindeutig, aber Medicare ist rechtlich verboten zu verhandeln und zahlt den vollen Preis. Da fast 70 Prozent der Patienten mit Hepatitis C in den USA zwischen 1945 und 1965 als "Baby-Boomer" geboren wurden, wird Medicare zu einem wichtigen Gesundheitsdienstleister.
Wenn daher ein Plan eine Co-Pay-Rate für Medikamente von 20 Prozent erfordert, die für ein Blutdruckmedikament nicht übermäßig hoch erscheinen mag, könnte dies bei einem 12-wöchigen Verlauf der Hepatitis C-Therapie fast 20.000 US-Dollar betragen. Und doppelt, wenn 24 Wochen ausgewählt ist.
Ist es das wert?
Der Aufkleberschock der neuen Medikamente führte viele zu der Frage, ob die medizinischen Leistungen die Kosten wert waren. Erstens sind diese Therapien mit einer hohen "Heilungsrate" von über 90 Prozent verbunden. Eine Heilung von Hepatitis C hat einen großen Einfluss auf Langlebigkeit und Lebensqualität. Es gibt nicht nur eine Abnahme der "Gesamtmortalität", sondern auch eine deutliche Verringerung des letztendlichen Bedarfs an Lebertransplantation und Entwicklung von Leberkrebs.
Diejenigen, die zum Zeitpunkt der Behandlung keine Zirrhose haben, können weitgehend erwarten, ein normales Leben, wie sie ohne Hepatitis C haben würde. In der Tat, eine der Rechtfertigungen für den hohen Preis durch die Pharmaindustrie ist die nachgelagerten Einsparungen in der Notwendigkeit weniger Lebertransplantationen.
Wie sonst können wir den Wert bewerten? Es gibt tatsächlich mehrere Möglichkeiten, die untersucht wurden. Ein einfacher Weg ist es, die Kosten einer Heilung mit heutigen Medikamenten im Vergleich zu älteren Standards zu berechnen. Zum Beispiel, wenn eine ältere Therapie billiger war, aber nur 50 Prozent der behandelten Patienten heilte, könnten die Kosten für die Heilung von 100 Prozent der Patienten dies für die Gesellschaft möglicherweise teurer machen als ein etwas teureres Medikament, das 95 Prozent heilte. Dies hat sich als sicher erwiesen. Ältere Behandlungen, die Peginterferon, Ribavirin und entweder Telaprevir von Boceprevir (der Standard der Pflegetherapie im Jahr 2011) enthalten, durchschnittlich zwischen 172.889 bis 188.859 $ pro Heilung. Dies ist fast das Doppelte der Kosten pro Heilung der neueren Medikamente, und sie waren auch mit wesentlich mehr Toxizität und Nebenwirkungen verbunden.
Eine Kosten-Nutzen-Analyse ist eine andere Art der Wertschätzung. Diese Analysen berücksichtigen die Kosten der Medikation und kümmern sich heute gegen jegliche Kosteneinsparungen durch Krankheitsprävention in der Zukunft. Im Allgemeinen legen diese Arten von Analysen nahe, dass sehr kosteneffiziente Interventionen typischerweise solche Verfahren beinhalten, die weniger als 20.000 US-Dollar kosten; jene, die von $ 20.000 bis $ 100.000 reichen, sind mäßig kosteneffektiv; und Interventionen, die mehr als 100.000 US-Dollar kosten, sind möglicherweise kosteneffektiv.
Mit einer Skala, in der 50.000 USD pro qualitätsadjustiertem Lebensjahr als Wert betrachtet werden, kommen die meisten neueren Therapien bei oder um diese Zahl herum. Wenn wir über die potenziellen nachgelagerten Kosten im Zusammenhang mit medizinischen Besuchen und Tests nachdenken, ganz zu schweigen von den weniger häufigen, aber realen Risiken von Leberkrebs, Leberzirrhose und der Notwendigkeit einer Lebertransplantation, ist es leicht zu sehen, wie diese als kosteneffektiv beurteilt werden können.
Allerdings ist kostengünstig nicht das Gleiche wie bezahlbar. Es wurde geschätzt, dass die Gesundheitsindustrie etwa 139 Milliarden US-Dollar kosten würde, um jeden in den USA mit Hepatitis C zu behandeln. Bei Programmen mit einem relativ fixen Medikamentenbudget, wie viele staatliche Medicaid-Pläne, würde dies entweder den Zugang einschränken oder Mittel binden von einer anderen Störung. Die meisten staatlichen Medicaid-Pläne haben somit eine Form der Rationierung eingeführt, bei der nur Patienten mit den fortgeschrittensten Krankheitsstadien für die Behandlung in Betracht kommen, und selbst dann gibt es oft zusätzliche Hürden, die überwunden werden müssen.Chhatwal J, Kanwal F., Roberts MS, Dunn MA. Kosteneffektivität und Budget Auswirkungen von Hepatitis C-Virus-Behandlung mit Sofosbuvir und Ledipasvir in den Vereinigten Staaten. Ann Praktikant Med. 2015; 162 (6): 397-406.
