Behandlung von myelodysplastischen Syndromen (MDS)

Myelodysplastisches Syndrom (MDS) umfasst eine Vielzahl verschiedener Erkrankungen, die die Funktion des Knochenmarks beeinflussen. Knochenmark bildet neue rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen zur Gerinnung, so dass eine schlechte Knochenmarkfunktion zu Anämie, niedrigen Zellzahlen und anderen Problemen führen kann.

Hauptprobleme mit MDS sind a) diese niedrigen Zahlen und alle damit verbundenen Probleme; und b) das Potenzial für MDS, sich zu Krebs zu entwickeln – akute myeloische Leukämie oder AML.

Verschiedene Arten von MDS werden sehr unterschiedlich behandelt. Nicht alle MDS-Therapien sind für jeden Patienten mit MDS geeignet. Zu den Optionen für die MDS-Behandlung gehören unterstützende Behandlung, niedrigintensive Therapie, hochintensive Therapie und / oder klinische Studien.

Behandlungshinweise

Bei der Besprechung Ihres MDS-Behandlungsplans mit Ihrem Arzt können die sogenannten patientenbezogenen Faktoren sehr wichtig sein. Beispiele für patientenbezogene Faktoren sind:

  • Wie Sie mit den täglichen Aktivitäten vor der MDS-Diagnose zurecht gekommen sind
  • Andere Erkrankungen, die Sie haben
  • Ihr Alter
  • Die finanziellen Kosten verschiedener Behandlungen
  • Welche Behandlungsrisiken sind für Sie akzeptabel?

Merkmale Ihrer speziellen Form von MDS sind auch sehr wichtig. Beispiele für spezifische Merkmale und Befunde sind:  Marker und Ergebnisse von Gentests Ihres Knochenmarks, die helfen, die Ihnen zur Verfügung stehenden Optionen zu bestimmen, die Wahrscheinlichkeit, dass Ihr MDS zu Leukämie fortschreitet, und welche Ergebnisse von bestimmten Therapien erwartet werden können .

  • Wie wirkt sich Ihr MDS auf die Anzahl gesunder Zellen in Ihrem zirkulierenden Blut aus? Wie schwer ist Ihre Erkrankung hinsichtlich der Anzahl unreifer "Blasten" -Zellen in Ihrem Knochenmark? Ihre Ziele für das, was Sie aus der Behandlung herausholen wollen, sind auch Faktoren der Plan. Beispiele für unterschiedliche Behandlungsziele sind die folgenden:
  • Nur um sich besser zu fühlen
  • Begrenzen Sie Ihr Bedürfnis nach so vielen Transfusionen

Verbessern Sie Ihre Anämie, Neutropenie und Thrombozytopenie

  • Erzielen Sie eine Remission
  • Heilen Sie Ihr MDS
  • Beobachten und warten
  • Für Patienten, die eine haben Low-Risiko-MDS, wie durch das International Prognostic Scoring System oder IPSS, und stabile vollständige Blutbild (CBC) bestimmt, manchmal der beste Ansatz für die Therapie ist Beobachtung und Unterstützung, wie benötigt.
  • In diesem Fall müssen Sie auf Veränderungen in Ihrem Knochenmark überwacht werden, die auf ein Fortschreiten der Krankheit hinweisen könnten. Regelmäßige CBCs, sowie Knochenmarkaspirat und Biopsie können Teil des Monitorings sein.

Supportive Pflege

Supportive Versorgung bezieht sich auf Therapien zur Behandlung und Behandlung des MDS; Diese Behandlungen können den Zustand einer Person stark verbessern, aber sie hören tatsächlich auf, die Zellen, die das MDS verursachen, tatsächlich anzugreifen.

Transfusionen

Wenn Ihr Blutbild zu fallen beginnt und Symptome auftreten, können Sie von einer Transfusion von roten Blutkörperchen oder Thrombozyten profitieren. Die Entscheidung für eine Transfusion hängt von anderen medizinischen Bedingungen ab, die Sie haben und wie Sie sich fühlen.

Eisenüberladung und Chelat-Therapie

Wenn Sie jeden Monat mehrere Bluttransfusionen benötigen, besteht das Risiko, dass Sie eine Eisenüberladung entwickeln.
Der hohe Eisengehalt in den Transfusionen roter Blutkörperchen kann zu einem Anstieg der Eisenspeicher in Ihrem Körper führen. Solch hohe Eisenwerte können sogar Ihre Organe schädigen.

Ärzte können eine Eisenüberladung durch Mehrfachtransfusionen behandeln und verhindern, indem sie Medikamente, sogenannte Eisenchelatoren, anwenden. Dazu gehören eine orale Therapie, Deferasirox (Exjade) oder eine Infusion namens Deferoxaminmesylat (Desferal). Praxisrichtlinien des National Comprehensive Cancer Network (NCCN) bieten Kriterien, nach denen Ihr Arzt entscheiden kann, ob Sie eine Eisenchelat-Therapie benötigen.
Wachstumsfaktoren

Bestimmte Menschen mit MDS-Anämie können von der Einnahme von Wachstumsfaktoren wie Erythropoietin-Stimulanzien oder Proteinen (ESAs) profitieren.

Beispiele für ESAs sind Epoetin alfa (Eprex, Procrit oder Epogen) oder das länger wirkende Darbepoetin alfa (Aranesp). Diese Medikamente werden als Injektion in Ihr Fettgewebe gegeben (subkutane Injektion). Während diese Medikamente nicht für alle MDS-Patienten hilfreich sind, können sie helfen, Bluttransfusionen in einigen zu verhindern.

Ihr Arzt kann Ihnen vorschlagen, mit einem koloniestimulierenden Faktor wie G-CSF (Neupogen) oder GM-CSF (Leukin) zu beginnen, wenn die Anzahl Ihrer weißen Blutkörperchen aufgrund Ihres MDS sinkt. Koloniestimulierende Faktoren helfen, Ihren Körper zu stärken, um mehr Krankheit bekämpfende weiße Blutzellen zu produzieren, die Neutrophile genannt werden. Wenn Ihre Neutrophilenzahlen niedrig sind, haben Sie ein höheres Risiko, eine gefährliche Infektion zu entwickeln. Achten Sie auf Anzeichen von Infektionen oder Fieber und suchen Sie so schnell wie möglich einen Arzt auf, wenn Sie betroffen sind.Low-Intensity-Therapie

Low-Intensity-Therapie bezieht sich auf die Verwendung von Low-Intensity-Chemotherapie oder Agenten als biologische Antwort Modifikatoren bekannt. Diese Behandlungen werden hauptsächlich im ambulanten Bereich durchgeführt, aber einige von ihnen können unterstützende Pflege oder gelegentliche Krankenhausaufenthalte erfordern, zum Beispiel um eine resultierende Infektion zu behandeln.

Epigenetische Therapie

Eine Gruppe von Medikamenten, die hypomethylierende oder demethylierende Substanzen genannt werden, sind die neuesten Waffen im Kampf gegen MDS.

Azacitidin (Vidaza) wurde von der FDA für die Verwendung in allen französisch-amerikanisch-britischen (FAB) Klassifikationen und allen IPSS-Risikokategorien von MDS zugelassen. Dieses Medikament wird im Allgemeinen als eine subkutane Injektion für 7 Tage in Folge verabreicht, alle 28 Tage für mindestens 4-6 Zyklen. Studien von Azacitidin zeigten Ansprechraten von 60 Prozent, wobei etwa 23 Prozent eine teilweise oder vollständige Remission ihrer Krankheit erreichten. Azacitidin verursacht häufig einen anfänglichen Abfall der Blutzellzahlen, der sich erst nach den ersten ein oder zwei Zyklen erholen kann.

Eine andere Art von Hypomethylierungsmittel, die in der Therapie von MDS eingesetzt wird, ist Decitabin (Dacogen). Sehr ähnlich in der Struktur zu Azacitidin, ist es auch FDA für alle Arten von MDS zugelassen. Das Behandlungsschema wurde im Allgemeinen mit Toxizitäten niedriger Intensität assoziiert, und daher wird es auch als eine Therapie mit niedriger Intensität betrachtet. Decitabin kann intravenös oder subkutan verabreicht werden. Eine Studie, in der Decitabin über 5 Tage intravenös verabreicht wurde, zeigte eine vollständige Remissionsrate von fast 40 Prozent. Alternative Dosierungsschemata werden untersucht.
Immunsuppressive Therapie und Modifikatoren der biologischen Reaktion

Bei MDS werden rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen getötet oder sterben ab, bevor sie reif genug sind, um aus dem Knochenmark in den Blutkreislauf freigesetzt zu werden. In einigen Fällen sind Lymphozyten (eine Art von weißen Blutkörperchen) dafür verantwortlich. Für diese Patienten kann es effektiv sein, eine Therapie zu verwenden, die das Immunsystem beeinflusst.

Nicht-Chemotherapie-Mittel niedriger Intensität (biologische Antwortmodifikatoren) umfassen Anti-Thymozyten-Globulin (ATG), Cyclosporin, Thalidomid, Lenalidomid, Anti-Tumor-Nekrose-Faktor-Rezeptor-Fusionsprotein und Vitamin D-Analoga. Alle diese haben zumindest einige in frühen Studien gezeigt, aber viele benötigen mehr klinische Studien, um die Wirksamkeit bei verschiedenen Arten von MDS zu verstehen.
Menschen mit einer bestimmten Form von MDS, genannt 5q-Syndrom, bei denen ein genetischer Defekt in Chromosom 5 vorkommt, können eine Reaktion auf ein Medikament namens Lenalidomid (Revlimid) haben. Typischerweise wird Lenalidomid bei Patienten mit einem niedrigen oder niedrigen intermediären IPSS-Risiko-MDS verwendet, die von roten Blutkörperchen abhängig sind. In Studien mit Lenalidomid hatten viele Patienten einen reduzierten Transfusionsbedarf – fast 70 Prozent tatsächlich -, wiesen aber weiterhin niedrige Thrombozyten- und Neutrophilenzahlen auf. Die Vorteile der Behandlung von MDS mit höherem Risiko oder anderer Subtypen als das 5q-Syndrom mit Lenalidomid werden noch untersucht.
High-Intensity-Therapie

Chemotherapie

Bestimmte Patienten mit höherem Risiko MDS oder FAB-Typen RAEB und RAEB-T, können mit einer intensiven Chemotherapie behandelt werden. Diese Chemotherapie, dieselbe Art, die bei der Behandlung von akuter myeloischer Leukämie (AML) verwendet wird, zielt darauf ab, die Population abnormaler Zellen im Knochenmark, die zu MDS führen, zu zerstören.
Während eine Chemotherapie bei einigen MDS-Patienten von Vorteil sein kann, ist es wichtig zu berücksichtigen, dass ältere Patienten mit anderen Erkrankungen zusätzlichen Risiken ausgesetzt sind. Der potenzielle Nutzen der Therapie muss das Risiko überwiegen.

Es wird derzeit daran geforscht, die Ergebnisse intensiver Chemotherapie mit denen von Azacitidin oder Decitabin zu vergleichen.
Stammzelltransplantation

Patienten mit einem Hochrisiko-IPSS-MDS können möglicherweise eine Heilung ihrer Erkrankung mit allogener Stammzelltransplantation erreichen. Leider ist die Verwendung dieses Verfahrens wegen des hohen Risikos begrenzt. Tatsächlich kann die allogene Stammzelltransplantation eine behandlungsbedingte Todesrate von bis zu 30% haben. Daher wird diese Therapie typischerweise nur bei jüngeren Patienten mit guter Gesundheit angewendet.

Aktuelle Studien untersuchen die Rolle von nicht-myeloablativen sogenannten "Mini" -Transplantaten bei älteren Patienten mit MDS. Obwohl diese Transplantationsarten traditionell als weniger wirksam angesehen wurden als Standardtransplantate, könnte ihre verringerte Toxizität eine Option für Patienten darstellen, die ansonsten nicht in Frage kämen.

Zusammenfassung:
Aufgrund der verschiedenen Arten von MDS und verschiedenen Patiententypen gibt es keine Einheitsbehandlung. Daher ist es für MDS-Patienten wichtig, alle Optionen mit ihrem Gesundheitsteam zu besprechen und eine Therapie zu finden, die ihnen den besten Nutzen bei geringster Toxizität bietet.

Klinische Studien mit neueren Therapien für MDS sind im Gange, also bleiben Sie dran. Zum Beispiel wird Ruxolitinib (Jakafi) für die Behandlung von Patienten mit MDS mit niedrigem oder mittlerem Risiko untersucht.

Like this post? Please share to your friends: